Ученые Калифорнийского университета в Ирвине использовали геномное редактирование для лечения врожденного заболевания сетчатки (ВЗС). С результатами исследования можно ознакомиться в PNAS, передает ЦСН.
Врожденные заболевания сетчатки — это патологии зрения, которые проявляются прогрессирующей дегенерацией фоторецепторов и пигментного эпителия сетчатки. Науке известны более чем 270 генов, играющих важнейшую роль в развитии и обеспечении функций сетчатки. Именно изменения в них — так называемые мутации генов, являются причиной возникновения ВЗС, отмечают ученые.
Испытания с использованием метода геномного редактирования CRISPR-Cas9 были проведены на мышиных моделях с ВЗС. Исследование позволило скорректировать целевые гены и расширить возможности терапевтического применения редактирования генов для лечения различных заболеваний. Ученые отметили, что большинство генетических нарушений нельзя лечить путем разрушения генов, отмечает ЦСН.
