Наследственные патологии зрения вылечит геномное редактирование

25.09.2022

Ученые Калифорнийского университета в Ирвине использовали геномное редактирование для лечения врожденного заболевания сетчатки (ВЗС). С результатами исследования можно ознакомиться в PNAS, передает ЦСН.

Врожденные заболевания сетчатки — это патологии зрения, которые проявляются прогрессирующей дегенерацией фоторецепторов и пигментного эпителия сетчатки. Науке известны более чем 270 генов, играющих важнейшую роль в развитии и обеспечении функций сетчатки. Именно изменения в них — так называемые мутации генов, являются причиной возникновения ВЗС, отмечают ученые.

«Гены не ломаются! <…> Мы не мутанты с вами!» — Владимир Каймонов, ген. директор ЦГРМ «Генетико», врач-лабораторный генетик.

Испытания с использованием метода геномного редактирования CRISPR-Cas9 были проведены на мышиных моделях с ВЗС. Исследование позволило скорректировать целевые гены и расширить возможности терапевтического применения редактирования генов для лечения различных заболеваний. Ученые отметили, что большинство генетических нарушений нельзя лечить путем разрушения генов, отмечает ЦСН.

Читать все новости проекта «ГенЭтика» >>

Поддержать проект «ГенЭтика» >>

Другие статьи Все статьи
15.04.2022
Хорошие новости от пациента по отсроченному эффекту ЧССМ. Прошло три месяца после курса, который Бородай Рита проходила в РЦ «ЭйрМЕД». Ранний эффект, к слову, тоже был убедительным — девочка впервые стояла на своих ногах, а недавно от Риты и её мамы пришло письмо:«После курса стимуляции спинного мозга в Питере, произошли улучшения: Маргарита стала стоять в […]
09.10.2022
Разработка двух антител и одной вакцины для лечения онкозаболеваний началась в подмосковном Пущино, сообщает Vademecum. В 2029 году закончится срок действия патента на зарубежные препараты Цирамза и Газива. Именно к этому году фармкомпания «Нанолек» планирует вывести на рынок препараты Рамуцирумаб, Обинутузумаб и вакцину против опоясывающего герпеса, дающего такие осложнения, как острый и хронический энцефалиты, миелит, […]
21.06.2022
Занятия в студии мультипликации фонда «Здоровье» в формате городского творческого МУЛЬТлагеря основываются на принципе «подвешенного кофе» – одна смена позволит провести неделю мульттерапии для детей с ментальными нарушениями. Группы формируются из 4-6 детей 7-11 лет. За неделю вместе с педагогами ребенок сможет создать один мультфильм в одной технике, а при участии в нескольких сменах получится […]