Наследственные патологии зрения вылечит геномное редактирование

Главная > Статьи > Наследственные патологии зрения вылечит геномное редактирование
25.09.2022

Ученые Калифорнийского университета в Ирвине использовали геномное редактирование для лечения врожденного заболевания сетчатки (ВЗС). С результатами исследования можно ознакомиться в PNAS, передает ЦСН.

Врожденные заболевания сетчатки — это патологии зрения, которые проявляются прогрессирующей дегенерацией фоторецепторов и пигментного эпителия сетчатки. Науке известны более чем 270 генов, играющих важнейшую роль в развитии и обеспечении функций сетчатки. Именно изменения в них — так называемые мутации генов, являются причиной возникновения ВЗС, отмечают ученые.

«Гены не ломаются! <…> Мы не мутанты с вами!» — Владимир Каймонов, ген. директор ЦГРМ «Генетико», врач-лабораторный генетик.

Испытания с использованием метода геномного редактирования CRISPR-Cas9 были проведены на мышиных моделях с ВЗС. Исследование позволило скорректировать целевые гены и расширить возможности терапевтического применения редактирования генов для лечения различных заболеваний. Ученые отметили, что большинство генетических нарушений нельзя лечить путем разрушения генов, отмечает ЦСН.

Читать все новости проекта «ГенЭтика» >>

Поддержать проект «ГенЭтика» >>

Другие статьи Все статьи
18.03.2022
Давайте вместе поможем Софиюшке радоваться каждому дню!
Софиюшка, наша подопечная, — единственный ребенок в семье. Малышка родилась с редким генетическим заболеванием — Понто-церебеллярная гипоплазия, из-за чего имеет множественные нарушения здоровья. Ребенок не говорит, речь не понимает, не ходит. Софочка любит слушать красивые мелодии, рассматривать яркие музыкальные игрушки.Малышка не обслуживает себя и требует постоянного ухода. Чтобы не ухудшить состояние позвоночника и тазобедренных суставов, […]
04.04.2023
Ученые Уфы определили гены «хрустальной» болезни
Ученые Центра молекулярной медицины Уфимского университета науки и технологий (УУНиТ) определили гены, вариации которых приводят к развитию несовершенного остеогенеза (НО). Несовершенный остеогенез — самое частое генетическое заболевание костей: один случай на 10-20 тыс. новорожденных. Людей с заболеванием отличающимся повышенной хрупкостью костей, называют «хрустальными». При врожденном НО первые переломы ребенок получает еще в утробе матери или во […]
21.06.2022
Набор детей в летний МУЛЬТлагерь стартовал в студии «Мульт-Здоровье»
Занятия в студии мультипликации фонда «Здоровье» в формате городского творческого МУЛЬТлагеря основываются на принципе «подвешенного кофе» – одна смена позволит провести неделю мульттерапии для детей с ментальными нарушениями. Группы формируются из 4-6 детей 7-11 лет. За неделю вместе с педагогами ребенок сможет создать один мультфильм в одной технике, а при участии в нескольких сменах получится […]